• Par thérapie génique utilisant des virus, des scientifiques ont pu restituer une vision normale à des souris atteintes d'achromatopsie, une déficience grave de la vision qui touche aussi les humains.

    Comment un virus peut-il soigner des souris ? Parce qu’il a servi de véhicule à un gène réparateur. On utilise un virus, bien sûr inoffensif, pour sa capacité à pénétrer dans les cellules et à glisser son génome dans les chromosomes de l’hôte involontaire. L’idée n’est pas nouvelle. En 2006, une équipe française coordonnée par Fabienne Rolling (Unité Inserm 649) était parvenue de cette manière à rendre la vue à des chiens touchés par une maladie génétique de la rétine, l'amaurose congénitale de Leber.

    L’équipe menée par William Hauswirth et son équipe de l’Institut de génétique de l’université de Floride ont utilisé des souris présentant une affection grave et congénitale, l’achromatopsie, qui affecte la vision des couleurs. Sous sa forme bénigne, les syndromes sont ceux du daltonisme mais cette maladie va jusqu’à la disparition quasi complète de la sensibilité aux couleurs et à une vision centrale très perturbée. Elle est due à une affection touchant les cônes, les cellules de la rétine situées surtout dans sa région centrale et qui donnent à la fois la capacité à distinguer les couleurs mais aussi le maximum de l’acuité visuelle. D’après les auteurs de l’expérience, cette maladie touche un Américain sur 30 000.

    Réparation du génome
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    Les chercheurs ont injecté le virus sous la rétine de jeunes souris. Au bout de six à sept mois, 18 des 21 souris traitées ont retrouvé une réponse électrique normale de la rétine à des stimulations lumineuses. Pour mieux vérifier la guérison, un petit groupe a été soumis à un test plus élaboré, consistant à placer les animaux au milieu de quatre écrans montrant des lignes mobiles ou non. Par réflexe, les souris tournent la tête du côté des objets en mouvement. Il suffit donc de faire bouger les lignes sur l’un des écrans pour s’assurer que la souris a bien repéré le mouvement. En réduisant progressivement la finesse des lignes, les chercheurs ont alors pu mesurer l’acuité visuelle et la sensibilité aux couleurs. Résultat : il y a bien eu recouvrement d’une vue normale…

    Ces scientifiques en sont sûrs, cette thérapie génique peut s'appliquer à bien d’autres cas. « Si on peut insérer un gène utile dans les cônes, explique William Hauswirth, il y a des opportunités concernant toutes les affections touchant la vision, pas seulement celles qui sont héréditaires. » Deux maladies communes, la dégénérescence maculaire liée au vieillissement (une dégradation de la macule, région centrale de la vision) et la rétinopathie diabétique, pourraient, selon lui, être soignées à l’aide d’une thérapie génique de ce genre.


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